西雅图的突破基因疗法为患有癫痫的儿童提供了希望…
西雅图艾伦学院（Allen Institute）的团队以及西雅图儿童研究所的研究人员为面临Dravet综合征破坏的家庭带来了希望。
西雅图 – 西雅图开发的一种开创性的基因疗法有一天可以挽救患有癫痫病的儿童的生命。这项研究在艾伦脑科学研究所进行，为与德拉维特综合症作战的家庭提供了新的希望，这是一种严重的癫痫病，破坏了童年的发展。
Dravet综合征通常从生命的第一年开始，是一种严重的癫痫病，可能会严重阻碍孩子的发育，甚至会导致儿童睡觉时死亡。
艾伦学院（Allen Institute）的高级科学家约翰·米奇（John Mich）解释说：“这是严重，长期且令人衰弱的。实际上，这是如此严重，以至于多达10-20％的儿童实际上无法生存。”
我们知道：
目前对Dravet综合征的治疗主要涉及口服药物，但这些药物具有严重的副作用，可能会影响整个大脑。密歇根说：“这是当今神经病学中药物开发的方式的关键限制。像我们在这里开发的新技术一样，这确实具有巨大的潜在影响来移动针头。”
在小鼠中测试的新基因疗法已显示出显着的结果：长期恢复而没有任何副作用。该基因疗法涉及直接注射大脑的方法 – 一种侵入性手术，但仅完成一次并针对受影响的区域。
副研究人员和项目负责人Boaz Levi将这项研究描述为他职业生涯中最令人兴奋的项目，并补充说：“我无法预料到我们可以完全营救这种疾病的更好结果。”
这项长达多年的研究项目最近发表在《科学转化医学》上，代表了一项巨大的科学成功。现在，艾伦学院（Allen Institute）的团队正准备将这种基因疗法带入下一阶段，目的是最终发起临床试验。
西雅图的突破基因疗法为患有癫痫的儿童提供了希望
列维说：“这是一条非常漫长的道路。我们正在尝试与家庭互动，患者倡导团体，这将帮助我们设计最佳的前进道路，因为我们真的相信这应该是一种疗法并进入患者社区。”
西雅图发生的突破很快可能会产生积极的连锁反应，不仅在当地社区，而且在世界各地。研究人员和家庭都对这种基因疗法在全球范围内改变生命的潜力感到乐观。这个关于科学与创新的故事仅为为与德拉维特综合症作斗争的儿童提供挽救生命的治疗。
来源：这个故事中的信息
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